У Канаді зафіксовано медичний прорив світового значення: 18-річний студент із провінції Британська Колумбія став першою людиною у світі, повністю зціленою від тяжкого спадкового недугу за допомогою інноваційної технології редагування генома.
Пацієнт із дитинства страждав на хронічну гранулематозну хворобу (ХГБ) — рідкісне генетичне захворювання, за якого імунна система втрачає здатність захищати організм. Найменші інфекції перетворювалися на смертельну загрозу, що вимагало постійного лікування та частих госпіталізацій. Коли класична пересадка кісткового мозку від донора стала неможливою через відсутність сумісності, медики Montreal Children’s Hospital запропонували ризикований експеримент.
Як працювала інноваційна терапія:
- Забір власних клітин: Учені вилучили з організму юнака його власні стовбурові клітини.
- Генетична корекція: За допомогою сучасних методів редагування гена фахівці вимили та виправили дефектну ділянку ДНК.
- Реінфузія: «Відредаговані» та здорові клітини повернули назад пацієнту, після чого його організм уперше самостійно почав виробляти речовини, необхідні для боротьби з інфекціями.
Сьогодні лікарі офіційно підтверджують повне одужання хлопця. Цей успіх відкриває абсолютно нову еру в генній терапії та дає реальну надію тисячам пацієнтів із важкими спадковими хворобами, які раніше вважалися невиліковними.
